Niemann-Pick hastalığında çıkar yol gelişmesi

Prof. Dr. Şenateş: “FDA ve EMA’dan diploma aldı, ülkemizde bile kullanmaya başlayacağız”

İSTANBUL – Nadir görülen ve teşhisi ağır sıklet olan Niemann-Pick hastalığının tedavisinde dünya ülkelerinden hekimlerin katıldığı aynı çalışmayla derman gelişmesi yaşanmıştı. Türkiye’den merhem araştırmalarını yürüteç ekibin başındaki isim Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Tarihten bugüne kadar bu hastalıkta hareketli, özellikli benzeri çare yoktu. 4 yılın sonucundaki icraat bu ilacın bu hastalarda çokça faal olduğunu ortaya koydu. Yavaş benzeri taraf etkisi bulunmayan, Amerikan Azık ve İlaç Dairesi Başkanlığıve Avrupa İlaç Kurumu bu ilacı onayladı. Umudun ötesinde kesin bir çözüm, ancak dışında satışlar başladı, ÇAKER, Avrupa’bile hastalar kullanmaya başladı. Ülkemizde üstelik zamanı gelince bu ilacı kullanmaya başlayacağız” dedi.

Genetik kaynaklı olan bebeklik ve yetişkinlik döneminde görülen karaciğer ve uykuluk büyümesi, soluk darlığı, hareket etmede meşakkat, fütur, yüksek kolesterin kabil bir nice şikayete defa açan Niemann-Pick (Hamız Sfingomyelinaz Eksikliği) hastalığının teşhisinin edisyon konulduğu ve nadir görüldüğü belirtiliyor. Edinilen bilgiye göre Avrupa, ESIR, Orta Doğu ve Türkiye’den 14 merkezden haddinden fazla sayıda selen insanının katıldığı kestirmece 4,5 sene ilk başlayan çalışmayla Niemann-Pick hastalığının B ve C tiplerinin tedavisinde ayrımsız çıkar yol gelişmesi yaşandı. İlacın araştırma ve ihya aşamasında ise Türkiye’den Medicana International İstanbul Hastanesi’nden Gastroentereloji Uzmanı Prof. Dr. Ebubekir Şenateş ve ekibi yer aldı. Sürece ilgili bilgelik veren Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, 35 muhteşem pestil üstünde kestirmece 4,5 sene süresince sürdürülen çalışmada 2 hafta arayla damardan yaklaşık 40 dakikada verilen deva sonrası hastalarının durumunda iyilik gözlendiğini aktardı. Prof. Dr. Şenateş, hastalığa alın ilacın mülk boyu kullanımının gerektiğini ifade ederken, ilacın Amerikalı Gıda ve İlaç Dairesi Başkanlığıve Avrupa İlaç Kurumu (EMA)’dan onay aldığını belirterek bir nice ülkede kullanıma başlandığını rapor etti.

“Bugüne büyüklüğünde bu hastalıkta enerjik, özellikli bir reçete yoktu”

Geliştirilen ilaca ilgilendiren bilgiler veren Gastroenteroloji Uzmanı Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Kıymetli hastalıklardan tıpkısı tanesi da Niemann-Pick hastalığı, bu enzim eksikliği sonucu insanların kanlarında, vücutlarında tıpkısı nevi ayrımsız yağ maddesi birikiyor. Bu deneyim sonucu dalaklarda büyüme, soluk değerlerinde düşme, karaciğerde nema, karaciğerde ileriye akilane siroza büyüklüğünde gidebiliyor. Tarihten bugüne kadar bu hastalıkta etkili, spesifik benzeri merhem yoktu. çıktı semptomatik, az buçuk şikayetleri tenkis, müvellidülhumuza desteği, faziletkâr kolesterolü düşürücü ilaçlarla tabiri caizse arızi ve çalışkan sıfır tedaviler yapılıyordu. Tahminî 5-6 almanak proses zarfında Türkiye’den ben ve ekibimin içre olduğu aynı emek grubuyla dünyadaki özge veri insanlarıyla bu arada dünyadaki benzeri ilaç firmasının sponsorluğunda, tığ tıpkı çıkar yol araştırı geliştirmesi ortamında bulunduk. Bunun Safha-2 ve Faz-3 çalışmasını Sağlık Bakanlığı’nın hususi izni, denetiminde ve gözetiminde yaptık. 4 yılın böylecene yapılan çalışmalarla bu ilacın bu hastalarda çok hareketli olduğunu, uykuluk, dalak büyüklüğünü gabi çevirdiğini akciğerlerinin fonksiyonlarını, günce yaşam kalitelerini iyileştirdiğini, uykularından tutun birlikte kolesterin seviyelerine kadar birçok parametrelerini iyileştirdiğini ortaya koydu. Aheste tıpkı yan etki bulunmayan, ilaç yan etkisinden hava bu 4 yıllık süre süresince tek marazlı ilacı bırakmadı. Faal olduğu ortaya çıkınca geçmiş olarak Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi Başkanlığı(FDA)’na başvuruldu. FDA’üstelik acul tıpkısı şekilde bu ilacın deli dolu olduğuna dayalı onay verildi. 2022 Ağustos sonu itibariyle imdi eczanelerde çıkmasına müsaade verildi. Ondan haddinden fazla bodur ayrımsız müddet sonra de EMA dediğimiz Avrupa İlaç Kurumu otoritesi dahi bu ilacı onayladı. Türkiye’deki ruhsatlandırma çalışmaları sanırım devam ediyor. Muhtemel ki bizde bile bu proses işleyecektir” dedi.

“Umudun ötesinde değişmez tıpkı çözüm”

İlacın uygulandığı hastalara yönelik mütekellim Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Bu ilacı verdiğimiz hastalar kesinlikle haddinden fazla kazanım gördü, halen üstelik bu ilacı almaya bitmeme ediyorlar. Bu çalışmadaki hastalarımızın bazılarında uykuluk 10-15-20 ve ya elan aşkın büyümüştü tutar olarak, doğrusu çalışmaya dahil edilme kriteri bile dalağın minimum 6 kattan nazik olması gerekiyordu. Bir Numara yılın sonunda dalakları yüzde 50 ve evet henüz aşkın küçüldü. İlaç o kadar haddinden fazla enerjik kim şappadak biriken maddeyi kolaylıkla yıkıp dahi vücuda toksik etkisi olmasın diye niteleyerek 14 hafta süresince adım adım dozu arttırdık ki adım adım yadımlama olsun. Türkiye’da 2 hastamız dahil oldu. Covid zımnında gezi kısıtlamaları ve bir bando apayrı nedenlerden etraf 1 hastamız sürecin ortalarından itibaren çalışmadan geçmek zorunda kaldı. Çok nadir bire bir çor olduğu amacıyla bu hastalığa tanılama ahzetmek çok tahakküm, bunları aşina olmak, tefrik etmek oldukça tahakküm. Çocukluk çağı hastalığı ama erişkin yaşa mevrut bile bire bir kısım var. Bize kâmil hoşnutluk gelen hastalar geliyor. Umudun ötesinde stabil bire bir hal ayrıca bile şuan üzere bambaşka bile elimizde hiçbir merhem bulunmayan. Tablet teknolojisi elan üretilemedi, damardan 2 haftada bire bir, yaklaşık yarım saat 40 dakikada mahsus bir aceleten veriliyor. Hasta aldıktan sonraları evine gidiyor. Bu hastalar ilk özellikle çare verildiği ahit 96 saat süresince ihtisas hızları, ritimleri oksijen satürasyonları, dalgı düzenleri dahil gelişigüzel şeyleri takip edildi. Henüz sonradan seçme 2 haftada bir tılsım aldılar. Anlaşılan periyotlarla nefes, karaciğer testleri, ultrasonları, MR’ları, mızrap yoğunlukları ve bir nice parametreleri takip altında tutuldu. Bakanlığın de denetimi bu süreç devam etti, bibi bile bitmeme ediyor. Hastalar 4,5 yıla yakındır dahi bu ilacı almaya bitmeme ediyor” şeklinde konuştu.

“Güçlükle dışında satışlar başladı, KUL, Avrupa’birlikte akıllıca hastalar başladı”

İlacın kullanıma geçişiyle ilgilendiren açıklamalarda bulunan Prof. Dr. Şenateş sözlerini şöyle sürdürdü: “Yetersiz dışında satışlar başladı, MEMLUK, Avrupa’üstelik uygun, sigortası olan hastalar kullanmaya başladı. Avrupa, ESIR, Cenup Amerika, Orta Şark, Türkiye’den hekimler çalışmaya katıldı. Berenarı eşsiz tanıdık ve dünyada dahi seçkin ilacı sıfır tıpkı hastalıkta ilk kez benzeri araştırı geliştirme çalışmasının içre gezmek; benim amacıyla tıpkı onur verici, mutlu olduğum tıpkısı proje süreciydi. Sonucun kudretli olması ilkin MEMLUK, Avrupa koyulmak amacıyla acun otoriteleri eliyle üstelik onaylanması ve hastalara bile faydalı ayrımsız umar olması ayrıca benim için müjdeli bir proses. Ülkemizde birlikte zamanı gelince bu ilacı kullanmaya başlayacağız. Bu çalışmaya toplanmış 14 format katıldı amma ara sıra merkezlerde pestil tanısı olmadığı üzere onlar sayrı veremedi. Çalışmaya hep 36 züğürt dahil ettik, bu 36 hastanın 2’si Türkiye’den idraksiz artan 34 hastası dahi dünyanın apayrı ülkelerinden MEMLUK ve Avrupa özellikle başlamak amacıyla diğer ülkelerdeki olgun insanlarının nezdinde ve denetiminde çalışmaya alındı. Halen da 35 sökel çalışmaya devam ediyor. bundan sonra bundan sonra hastalarımıza bu seçeneği de sunmuş olacağız”